Le coût annuel du traitement peut atteindre 2 millions DH
Le Maroc célébrera le 28 février la journée internationale des maladies rares, l’occasion de sensibiliser le grand public ainsi que les décideurs à ces maladies qui restent méconnues. Comme leur nom l’indique, ces maladies rares se définissent par leur faible fréquence, à savoir une personne sur 2.000. Elles concernent pourtant 1,5 million de personnes au Maroc. Actuellement, on recense plus de 8.000 pathologies dans le monde.
Ces maladies sont souvent chroniques, évolutives et en général graves. Leur expression est extrêmement diverse: neuromusculaire, métabolique, infectieuse, immune, cancéreuse, lysosomales, mucoviscidose ou maladies des enfants de la lune (une pathologie qui empêche les malades de recevoir la lumière du jour), maladie des os de verre qui est caractérisée par une fragilité osseuse excessive entraînant de multiples fractures, la myopathie de Duchenne qui est une dystrophie musculaire progressive ou encore la maladie de Hutington qui est une dégénérescence neuronale affectant les fonctions motrices et cognitives aboutissant à une démence… Autant de maladies qui peuvent entraîner des handicaps physiques et neurologiques.
Il faut aussi signaler que ces maladies sont d’origine génétique et leur prévalence est aggravée par les mariages co-sanguins présentant des risques importants dans des pays comme le Maroc, l’Algérie, le Liban ou l’Arabie Saoudite. L’errance diagnostique et la prise en charge demeurent une question majeure pour les patients et leurs familles. Sanofi Maroc travaille en étroite collaboration avec les autorités de santé pour une meilleure prise en charge des patients.
Rappelons que Sanofi Maroc et le ministère de la santé avaient signé en juillet 2019 une convention cadre de partenariat sur les maladies rares. D’une durée de 3 ans, cette convention s’articule autour de 3 grands axes. Le premier a trait à la mise en place de centres de référence pour la mise en charge des patients atteints de maladies rares au niveau des CHU. Le second axe porte sur la mise en place d’un registre national des maladies rares. A travers cette convention, il est aussi question de former et de sensibiliser les professionnels de santé autour de ces pathologies. Dans le cadre de ce partenariat, Sanofi Maroc s’est engagé auprès du ministère à contribuer à la mise en place de ces centres de référence et assurera également la formation de près de 450 pédiatres, généralistes et spécialistes. Les modules concernent la compréhension de la prise en charge des maladies rares en général et une formation ciblée sur 4 pathologies : la maladie de Gaucher, les mucopolysaccharidoses, la maladie de Fabry et la maladie de Pompe.
Des traitements hors de prix !
Les prix des médicaments pour traiter les maladies sont très élevés. Pour certaines pathologies, le coût annuel du traitement peut atteindre jusqu’à 2 millions DH. D’où la nécessité des systèmes de prise en charge et de couverture médicale ainsi que des actions de solidarité pour soulager les patients et leurs familles. Il faut signaler que les maladies rares se caractérisent par des taux de prévalence très faibles. Et par conséquent, les investissements mondiaux en recherche & réveloppement sont rares comparativement à d’autres pathologies telles que le cancer où la prévalence est plus importante. Il faut savoir que le processus de développement d’une nouvelle molécule de sa découverte à sa production puis sa commercialisation est long, extrêmement coûteux et aléatoire. Les besoins des malades restent nombreux: accès au diagnostic, à des soins adaptés, à des ressources et des services indispensables à leur quotidien.
C’est pourquoi chercheurs, universitaires, professionnels et autorités de santé se mobilisent. L’objectif étant de poursuivre les efforts pour faire avancer la recherche et trouver ensemble des solutions thérapeutiques pour les patients. Pour rappel, Sanofi Genzyme, l’entité globale médecine de spécialité de Sanofi, est un pionnier dans le domaine des maladies rares avec une expérience de plus de 35 ans en développant des thérapies de substitution enzymatique pour plusieurs maladies de surcharge lysosomale.
